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变种人将袭!基因编辑:改变地球上所有事物

2016-06-22 17:13 来源:新浪科技 0

­  此外,科学家们还可以利用这项技术对细胞中组成DNA代码的无数化合物进行深入研究。最重要的是,这项技术不仅仅见效快,而且花费较少。因此,它可以促进各项相关研究的发展,比如人类疾病在动物身上进行的基因修正,可以导致疾病或获得免疫的DNA突变的发现等。

­  既然这项技术如此先进,那么有效的疗法究竟何时才能出现?由于这项技术出现仅有4年时间,因此对病患真正的临床试验尚未开始,但已经有许多人将其列入计划任务中。比如,美国波士顿生物医药公司Editas Medicine计划于2017年采用基因编辑疗法对先天性黑蒙症进行临床试验,这是一种罕见的视网膜疾病,基因突变可能导致眼睛中的感光细胞逐渐消失。

­  近年来出现的多家生物科技公司也希望能够采用“CRISPR”技术进行临床治疗。他们认为,“CRISPR”技术可以用于提高T细胞的功能,这样免疫系统可以更好地识别和杀死癌细胞。血液和免疫系统的疾病也有望通过这项技术得到治疗。

­  不过,“CRISPR”技术仍然存在专利纠纷,纠纷的一方是杜德纳研究团队,而另一方则是来自波士顿的一个科研团队。当然,专利纠纷并不能阻止“CRISPR”技术的学术研究,而且该技术必将带来巨大的经济效益。两种早期出现的基因编辑技术已经进入临床运用。

­  去年,一项被称为“TALENs”的技术被伦敦大奥蒙德街医院用于治疗癌症。雷拉-理查德兹患有严重白血病,此前所有的治疗均以失败而告终。这位被判治疗无望的英国女婴接受基因编辑过的血液细胞后生命开始复苏,最后检查证实其体内癌细胞已被消除。

­  世界第一例基因编辑试验发生于美国加利福尼亚州,这项试验采用的则是另一种不同的技术--ZFNs。大约80位HIV病毒携带者被提取血液中的免疫细胞。

­  科学家然后删除其中一种被称为“CCR5”的基因,HIV病毒正是通过这种基因进入细胞的。这种疗法是基于一种罕见的基因突变,即一些人对艾兹病有先天的免疫力。52岁的马特-查普尔是志愿者之一,他也是一名HIV病毒携带者。自从免疫细胞得到基因编辑后,他已经有两年时间不再需要抗逆转录病毒治疗。

­  尽管还有一些小型试验仍然谨慎地对待可能的治疗效果,但毫无疑问前景仍然是比较乐观的。美国加州桑加莫生物科技公司首创了这种艾兹病疗法,这是唯一一家拥有ZFNs技术治疗许可证的机构。这家公司还计划对血友病进行临床试验,并计划对β地中海贫血疗法进行研究。

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